Zalecane, 2019

Wybór Redakcji

Co to jest ostre zapalenie wątroby typu C i czy jest poważne?
Komórki „cross-dressing” mogą poprawić leczenie raka
Co to jest pękanie szyi i dlaczego tak się dzieje?

Czy komórki macierzyste i medycyna regeneracyjna spełniają swoje obietnice?

Koncepcja terapii komórkami macierzystymi jest zwodniczo prosta: weź komórki od dawcy i umieść je u pacjenta w celu leczenia choroby lub urazu. Jednak rzeczywistość znacznie odbiega od marzeń.


Kiedy obietnice zrewolucjonizowania leczenia staną się rzeczywistością?

Medycyna regeneracyjna wykorzystuje komórki, biomateriały i cząsteczki do utrwalania struktur w organizmie, które nie działają prawidłowo z powodu choroby lub urazu.

Tym, co odróżnia medycynę regeneracyjną od wielu tradycyjnych leków, jest to, że te ostatnie leczą głównie objawy, podczas gdy te pierwsze mają na celu leczenie pierwotnej przyczyny stanu pacjenta poprzez zastąpienie utraconych komórek lub narządów lub naprawienie wadliwego genu.

Urok medycyny regeneracyjnej zapowiada ponowne zdefiniowanie leczenia, stawiając komórki macierzyste i biokompatybilne materiały w centrum tej rewolucji. Wiele przełomów odnotowano i okrzyknięto w czasopismach naukowych i mediach na przestrzeni lat.

Jednak liczba terapii lekami regeneracyjnymi w medycynie jest dziś rozczarowująco niska, a panel komisarzy krytykuje ten brak postępu w raporcie opublikowanym w zeszłym tygodniu wNazwa naukowego czasopisma medycznego.

W rzeczywistości, według prof. Giulio Cossu - z Wydziału Biologii Komórek i Matrycy i Medycyny Regeneracyjnej na Uniwersytecie w Manchesterze w Wielkiej Brytanii - i jego kolegów komisarzy, tylko garstka przełomów dotarła do pacjentów i prywatnych klinik zarabiają na desperackich poszukiwaniach leczenia przez pacjentów, oferując niesprawdzone terapie.

Dlaczego tak wiele obietnic dotyczących nowych terapii zostało pokonanych? A co społeczeństwo potrzebuje, aby skorzystać z ogromnego potencjału, jaki ma medycyna regeneracyjna?

Czym jest medycyna regeneracyjna?

Komisarze mówią w swoim raporcie, że medycyna regeneracyjna „ma na celu zastąpienie lub naprawę ludzkich komórek lub regenerację tkanek lub narządów w celu przywrócenia normalnego funkcjonowania”. Nacisk na „normalną funkcję” wyznacza to podejście do leczenia poza wieloma powszechnie stosowanymi lekami, które mają tendencję do leczenia objawów, ale nie dotyczą podstawowych przyczyn.

„Terapie komórkowe i medycyna regeneracyjna, z ich potencjałem poprawy zdrowia pacjentów, stanowią strukturalną zmianę w opiece zdrowotnej, koncentrując się na przyczynach chorób poprzez naprawę, wymianę lub regenerację uszkodzonych komórek w organizmie” - wyjaśniają autorzy.

Na przykład osoba z cukrzycą typu 1 nie może wytwarzać insuliny. Zamiast tego codzienne zastrzyki z insuliny są wymagane, aby utrzymać poziom cukru we krwi w ryzach.

Medycyna regeneracyjna stara się rozwiązać ten problem poprzez regenerację wysepek Langerhansa, które pozwalają jednostce wytwarzać insulinę. Oznaczałoby to brak iniekcji insuliny i powrót do normalnego metabolizmu cukru.

Chociaż leczenie cukrzycy typu 1 w ten sposób nie jest jeszcze rzeczywistością, istnieją pewne obszary medycyny regeneracyjnej, które są dobrze znane w praktyce medycznej.

Wczesne sukcesy

Najwcześniejszą formą terapii komórkowej była transfuzja krwi, co jest obecnie powszechne w większości przypadków klinicznych.

Następnie na liście znalazło się przeszczepienie szpiku kostnego, dając pacjentom z uszkodzeniem radiacyjnym lub rakiem krwi szansę na stworzenie nowych, zdrowych komórek krwi przy użyciu komórek macierzystych szpiku dawcy.

Terapia komórkowa przy użyciu własnych komórek pacjenta jest również stosowana w przypadkach poważnych oparzeń i oparzeń, gdy pacjent nie ma wystarczającej ilości nieuszkodzonej skóry do leczenia przeszczepów skóry.

Tutaj komórki skóry są izolowane z małej biopsji i ekspandowane w specjalistycznym laboratorium. Miliony komórek można hodować w stosunkowo krótkim czasie i przesadzić na ranę oparzeniową, aby przyspieszyć gojenie.

Ale pomimo tych sukcesów i faktu, że naukowcy na całym świecie wściekle pracują nad nowymi terapiami, zabiegi medycyny regeneracyjnej nie weszły do ​​głównego nurtu praktyki medycznej w większości dziedzin medycyny.

Zgodnie z raportem w Nazwa naukowego czasopisma medycznego, „istnieje potencjał znacznego zmniejszenia obciążenia chorobami w przypadku niektórych powszechnych stanów (np. udaru, choroby serca, postępujących stanów neurologicznych, chorób autoimmunologicznych i urazu”).

I „Oprócz wydłużenia przewidywanej długości życia, terapie medycyny regeneracyjnej mogą znacznie poprawić jakość życia związaną ze zdrowiem wielu pacjentów z chorobami przewlekłymi”.

Co powstrzymuje te zmiany?

Od badań do praktyki medycznej

Armia naukowców z całego świata pracuje nad nowymi rozwiązaniami medycyny regeneracyjnej w zakresie powszechnych chorób i urazów.

Tylko w ubiegłym roku Medical News Today donosi o technologii mikroprocesorów, która może zmienić jeden typ komórek w inny i leczyć całe narządy, nowa metoda malowania natryskowego biomateriałów na uszkodzone serca przy użyciu minimalnie inwazyjnej chirurgii i czynnik wzrostu, który może odwrócić osteoporozę.

Jednak lista zatwierdzonych produktów terapii komórkowej i genowej na stronie internetowej Food and Drug Administration (FDA) jest zaskakująco krótka: ma tylko 15 wpisów.

Według autorów raportu opublikowanego w Nazwa naukowego czasopisma medycznego:

„Terapia komórkowa przyniosła nadzwyczajne wyniki kliniczne, które uratowały setki tysięcy istnień […]. Jednak wiele terapii komórkowych ma ograniczoną, zmienną lub przejściową skuteczność”.

Droga od udanych badań do praktyki medycznej jest długa, ponieważ władze zdrowotne, takie jak FDA, które udzielają zgody na nową terapię, muszą być przekonane, że nowe leczenie jest bezpieczne i działa.

Zabiegi z zakresu medycyny regeneracyjnej są zazwyczaj bardzo drogie, ponieważ często wymagają specjalnych urządzeń produkcyjnych i wysoko wykwalifikowanych pracowników. Dzięki ograniczeniu budżetów zdrowotnych w wielu krajach wysokie koszty stanowią przeszkodę w realizacji takich terapii.

„Ogromne korzyści mogą czerpać z medycyny regeneracyjnej, ale przy ogromnych kosztach, a przystępność cenowa może ograniczyć wdrażanie, nawet jeśli istnieje duża szansa na obniżenie kosztów”, wyjaśniają komisarze.

„Rynek rozwija się w ciągu najbliższych kilku dekad”, wyjaśniają autorzy raportu, „zastanawiając się, w jaki sposób produkty medycyny regeneracyjnej mogą być tańsze i tańsze, będą przydatne, aby pacjenci mogli odnieść korzyści”.

Oczywiste jest, że istnieje ogromne zapotrzebowanie na strategie medycyny regeneracyjnej w celu rozwiązania powszechnych problemów zdrowotnych oraz że zarówno małe, jak i duże podmioty z branży farmaceutycznej i ochrony zdrowia inwestują w rozwój nowych terapii.

Jednak autorzy raportu mocno krytykują sposób, w jaki niektórzy gracze korzystają z często desperackiej sytuacji medycznej pacjentów.

Czy pacjenci są wykorzystywani?

W sierpniu komisarz FDA dr Scott Gottlieb wydał oświadczenie, w którym stwierdził, że „[...] nieuczciwi aktorzy wykorzystują szczere doniesienia o znaczącym potencjale klinicznym właściwie opracowanych produktów jako sposób oszukiwania pacjentów i żerowania na optymizmie pacjentów doświadczających złego choroby. ”

W ramach akcji „powstrzymania pozbawionych skrupułów aktorów przed oszukaniem pacjentów i potencjalnie zaszkodzenia ich zdrowiu” FDA wydała ostrzeżenie dla kliniki komórek macierzystych na Florydzie za „marketing produktów z komórek macierzystych bez zatwierdzenia przez FDA”.

W tym konkretnym przypadku komórki macierzyste z tłuszczu zostały wyizolowane i podane pacjentom dożylnie lub wstrzyknięte bezpośrednio do rdzenia kręgowego w różnych warunkach, pomimo całkowitego braku naukowych lub medycznych dowodów na poparcie tego typu leczenia.

Stwierdzono również, że klinika nie zastosowała się do wytycznych, które mają na celu zapobieganie skażeniu mikrobiologicznemu podczas przetwarzania komórek macierzystych, pozostawiając pacjentom ryzyko leczenia zakażonymi komórkami.

„Pozostaje więc pytanie, co zrobić ze zdesperowanymi pacjentami płacącymi ogromne sumy pieniędzy za nieudowodnione zabiegi” - piszą komisarze.

Ścisłe regulacje i prześladowania ze strony organów ochrony zdrowia w instytucjach oferujących produkty nielicencjonowane będą kluczowe dla zapewnienia bezpieczeństwa pacjentów.

Co przyniesie przyszłość?

Postęp naukowy w badaniach nad komórkami macierzystymi i medycyną regeneracyjną został uznany za przełom. Ale przełom w badaniu nie oznacza nowej terapii, która często prowadzi do konfliktu między oczekiwaniami publicznymi a szybkością, z jaką można opracowywać nowe metody leczenia.

Medycyna regeneracyjna ma jednak sukcesy, choć w bardzo niewielkiej liczbie chorób.

„Bardziej złożone choroby, takie jak cukrzyca lub zawał serca, będą wymagać bardziej zaawansowanych metod niż obecnie dostępne, aby uzyskać znaczący wpływ kliniczny. Ogólnie wątpię, aby medycyna regeneracyjna miała wpływ na zdrowie globalne, takie jak szczepionki, przynajmniej w najbliższej przyszłości. ”

Prof. Giulio Cossu

Jednak prof. Cossu podkreśliłMNT ogromny potencjał, jaki ma medycyna regeneracyjna. Powiedział: „[F] z pierwszej transfuzji krwi do przeszczepu szpiku kostnego, klonowania, rozwoju wektorów wirusowych, ES [embrionalnych komórek macierzystych], a ostatnio, komórek iPS [indukowana pluripotencjalna łodyga], edycji genomu i organoidów mają wielką obietnicę na przyszłość."

Tak więc koncepcja pozostaje taka sama: weź komórki od dawcy, biomateriałów lub cząsteczek - lub dowolnej ich kombinacji - i umieść je u pacjenta w celu leczenia ich choroby lub urazu.

Aby przenieść medycynę regeneracyjną do sfery medycyny głównego nurtu, lepsza nauka i lepsze regulacje muszą być zintegrowane zarówno z innowacyjnymi metodami wytwarzania, które sprawiają, że leczenie jest przystępne, jak i sposobem na pokazanie, jak ostatecznie przynoszą korzyści pacjentowi i całemu społeczeństwu.

Komisarze doszli do wniosku, że „[e] xploration jest niezbędne dla firm i naukowców, aby przesunąć tę dziedzinę do przodu, równoważąc ryzyko, koszty i potencjalne korzyści w jak największym stopniu”.

„Sposób, w jaki postępujemy w tym nowym globalnym terenie, może być największym wyzwaniem dla naukowców, lekarzy, pacjentów, krewnych, regulatorów i społeczeństwa jako całości”.

Popularne Kategorie

Top